Nate è un giovane americano con la distrofia muscolare di Duchenne
Sta per tornare a Roma (The Church Palace) un importante e ormai tradizionale appuntamento medico-scientifico e sociale – giunto alla sua tredicesima edizione – vale a dire la Conferenza Internazionale sulle distrofie muscolari di Duchenne e Becker dell’Associazione Parent Project, in programma per sabato 21 e domenica 22 febbraio, proprio in apertura, quindi, della settimana che porterà alla Giornata Internazionale delle Malattie Rare (dedicata quest’anno al tema Vivere con una malattia rara, giorno per giorno, mano nella mano!).
Si tratta – come avviene ormai da tempo – di un evento cruciale di informazione, formazione, approfondimento e soprattutto di confronto con gli esperti del settore, un prezioso momento per aggiornarsi, condividere interrogativi e speranze.
Filo conduttore di quest’anno sarà il tema delle Sperimentazioni cliniche, affrontato sia nello specifico dei singoli studi, sia globalmente, come tappa fondamentale nel processo di sviluppo clinico dei farmaci. I due aspetti saranno oggetto di sessioni distinte che si susseguiranno nel programma, ripercorrendo idealmente il percorso completo delle molecole: dall’uscita dai laboratori fino al loro ingresso sul mercato.
Tra le varie tematiche trattate – per le quali rimandiamo nel dettaglio al programma – alcune saranno più specificatamente relative alla distrofia di Duchenne, come i più recenti sviluppi delle sperimentazioni cliniche sui potenziali trattamenti, altre rivestiranno un interesse più generale, nell’àmbito delle Malattie Rare, quali l’ottimizzazione del disegno degli studi clinici, la valutazione dell’efficacia dei trattamenti e il loro accesso precoce al mercato e dunque ai pazienti.
Oltre poi a fornire un aggiornamento sullo stato dell’arte dei programmi clinici condotti, le aziende e i ricercatori responsabili delle diverse sperimentazioni saranno anche protagonisti – insieme a clinici e a rappresentanti dei pazienti – di momenti di formazione e confronto, che non mancheranno di considerare il punto di vista dei pazienti illustrato dagli specialisti del Centro Ascolto di Parent Project.
E ancora, sarà possibile anche quest’anno effettuare insieme allo staff dell’Ufficio Scientifico di Parent Project gli aggiornamenti e le nuovi iscrizioni nel portale del Registro Pazienti DMD/BMD, banca dati online istituita dall’Associazione, allo scopo di accelerare lo sviluppo clinico di nuovi trattamenti, anche facilitando il reclutamento di pazienti nelle varie sperimentazioni.
Infine, durante la due giorni di Roma sono previsti dei workshop creativi dedicati ai più piccoli, esperienza che li guiderà in un viaggio alla scoperta delle diverse espressioni artistiche, per valorizzarne i talenti. (S.B.)
Ricordiamo ancora la disponibilità del programma della Conferenza di Roma. Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Ufficio Stampa Parent Project (Niccolò Patriarca), n.patriarca@parentproject.it.
