«Il Regolamento CE n. 141/2000 del Parlamento e del Consiglio Europeo sui cosiddetti “farmaci orfani” ha rappresentato uno straordinario incentivo alla ricerca e sviluppo di terapie finalizzate a trattare sindromi rare e orfane di approcci terapeutici. Questa normativa ha potuto sviluppare i propri benefìci grazie ad una stabilità legislativa che ha consentito investimenti di lungo periodo e gli approcci terapeutici che ne sono scaturiti si sono dimostrati efficaci nel trattare condizioni prive di alcuna alternativa terapeutica, dimostrando efficacia di lungo periodo nel trattamento di esse. Oggi è in atto una discussione in merito all’opportunità di rivedere la Comunicazione 2003/c 178/02 che ha declinato i princìpi del Regolamento CE 141/2000 in dettami operativi. Ma in quale direzione sta andando questa revisione? Con quali opportunità per settore e Paese e quali rischi? E in che modo l’Italia sta contribuendo alla discussione?».
Saranno questi i temi al centro del II Orphan Drug Day, evento organizzato dall’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), che aveva vissuto il proprio momento di esordio nell’estate dello scorso anno, come avevamo a suo tempo ampiamente riferito.
L’appuntamento è per martedì 20 settembre a Roma (Sala Perin del Vaga dell’Istituto Luigi Sturzo, Via delle Coppelle, 35, ore 9.30-13).
Aperti dalla senatrice Laura Bianconi, coordinatrice dell’Orphan Drug Day, i lavori prevedono innanzitutto una lectio magistralis di Laura Fregonese dell’Ufficio Scientifico sui Farnaci Orfani dell’EMA (European Medicine Agency) (15 anni di successi della normativa europea sui farmaci orfani), seguita dagli interventi di Andrea Bartuli, responsabile dell’Unità Operativa Complessa di Malattie Rare e Genetica Medica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma (Efficacia dei farmaci orfani: le evidenze di lungo termine nella pratica clinica), Simona Bellagambi di EURORDIS, la Federazione Europea delle Malattie Rare (Prima e dopo l’avvento dei farmaci orfani: pazienti di 2° generazione) e Armando Magrelli del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità (La normativa UE sui farmaci orfani: nuovi indirizzi, rischi e opportunità).
Vi sarà quindi la tavola rotonda intitolata Come si può replicare il successo nei prossimi 15 anni?, moderata da Ilaria Ciancaleoni Bartoli, che dirige l’OMAR, e alla quale saranno presenti, tra gli altri, Vito De Filippo, sottosegretario al Ministero della Salute con delega alle Malattie Rare, Paola Binetti, componente della Commissione Affari Sociali della Camera, Domenica Taruscio, che dirige il Centro Nazionale Malattie rare dell’Istituto Superiore di Sanità, Pierluigi Russo, direttore dell’Ufficio Programmazione Strategica dell’AIFA (Agenzia Italiana del farnaco) e Ugo Capolino Perlingieri, coordinatore del Gruppo di Lavoro sulle Malattie Rare presso Assobiotec.
Per la conclusione dei lavori, infine, è stata invitata Beatrice Lorenzin, ministro della Salute. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@osservatoriomalattierare.it.
