Mabel – qui insieme alla mamma – è una bimba affetta da una rara malattia genetica
«A lungo le conoscenze medico-scientifiche sulle Malattie Rare sono state scarse, spesso ignorate perfino dai medici e dai ricercatori, ma in tempi recenti il mondo clinico e della ricerca si sono attivati e oggi le conoscenze sono in continuo progresso: cresce infatti il numero delle malattie conosciute e cresce il numero dei cosiddetti “farmaci orfani”*. Tuttavia il bilancio in assistenza, ricerca e sviluppo non è esaustivo»: lo si legge nella presentazione curata dall’Associazione “Giuseppe Dossetti: i Valori – Sviluppo e Tutela dei Diritti” della conferenza organizzata dalla stessa ONLUS sul tema Un Decreto Legge per il Diritto alla Salute dei Malati Rari. “Siamo Rari… ma Tanti”, in programma per la mattinata del 24 novembre a Roma, presso il Senato della Repubblica (Biblioteca “Giovanni Spadolini”, Sala degli Atti Parlamentari).
«Numerosi elementi di criticità – spiegano dall’Associazione Dossetti, impegnata da molti anni sul fronte delle Malattie Rare – determinano una sostanziale difficoltà di accesso che ostacola un’assistenza di qualità: innanzitutto la mancanza del numero vero totale dei Malati Rari in Italia, mancanza che, nel passare degli anni, ha causato una frammentazione di interventi, causa di carenza di modelli organizzativi, con conseguente scarsezza di farmaci ed assistenza, ma, soprattutto, differenze di accesso alle prestazioni a seconda della Regione di appartenenza. Carenze che si riflettono, oltre che in termini di sofferenza personale e familiare, anche in costi economici gravanti sull’intera collettività».
Si sofferma poi sulle azioni finora intraprese dagli organi decisionali, Claudio Giustozzi, segretario nazionale dell’Associazione Dossetti, sottolineando che esse «sono risultate solo parzialmente efficaci: infatti, il Piano Nazionale Malattie Rare 2013-2016 ha essenzialmente ricalcato Disegni di Legge già esistenti, come il n. 4042 del lontano 2003, strutturato grazie anche al nostro contributo. Il Piano, però, si è rivelato uno sterile documento di programmazione che non ha garantito una tutela omogenea dei malati: basti pensare che nel tanto declamato aggiornamento dei LEA [Livelli Essenziali di Assistenza, N.d.R.] sono state escluse, ancora una volta, numerose malattie, come i tumori rari oltre a pratiche irrinunciabili di prevenzione per la diagnosi precoce di numerose patologie, come lo screening neonatale».
«Con l’evento, dunque, del 24 novembre – conclude Giustozzi – intendiamo fare emergere le priorità e le azioni legislative necessarie, che sappiano rispondere ai bisogni di migliaia di Malati Rari, per ottenere, dopo lunghi anni di vana attesa, uno strumento legislativo reale e tangibile. È per questo che ci battiamo, nella speranza di vedere l’approvazione, entro la fine della presente Legislatura, di una Legge che dia una declinazione concreta ai sacri princìpi costituzionali di tutela della salute per i malati affetti da patologie rare». (S.B.)
*Per “farmaci orfani” si intendo quei prodotti medicinali destinati alla diagnosi, alla prevenzione o alla cura di malattie o disturbi rari, detti “orfani” per il fatto che l’industria farmaceutica, in condizioni normali di mercato, è poco interessata a produrre e a commercializzare farmaci destinati solamente a un ristretto numero di pazienti affetti da patologie rare o molto rare.
È disponibile nel sito dell’Associazione Dossetti il programma completo della conferenza del 24 novembre. Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@dossetti.it.
