È nata l’Alleanza Italiana per le Malattie Rare

Come anticipato nei giorni scorsi, è nata – tramite un accordo siglato alla Camera dei Deputati tra l’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e l’OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) – l’Alleanza Italiana per le Malattie Rare, iniziativa promossa dalla deputata Paola Binetti e dalla senatrice Laura Bianconi, coordinatrici dell’Intergruppo nelle due ali del Parlamento.
L’obiettivo, secondo il Memorandum d’Intesa firmato a tal proposito, è quello di favorire un circolo virtuoso di collaborazione tra la società civile e il mondo politico istituzionale, finalizzato a una migliore organizzazione dell’intero settore delle Malattie Rare e dei cosiddetti “Farmaci Orfani”.
«Tutto il lavoro dell’Alleanza – ha dichiarato durante l’incontro alla Camera Paola Binetti, che presiede l’Integruppo Parlamentare Malattie Rare – sarà basato sull’esperienza e sulla competenza delle Associazioni di pazienti che fin da oggi chiamiamo ad aderire al progetto e a partecipare ai tavoli di confronto su priorità e modalità di lavoro, La collaborazione con l’OSSFOR ci consentirà di ottenere analisi tecniche, dati e strumenti utili ad aprire un dialogo a più voci e cercare insieme soluzioni efficaci ed efficienti per il settore».
«In un anno di attività – ha sottolineato dal canto suo Francesco Macchia, coordinatore dell’OSSFOR – il nostro Osservatorio ha coinvolto ai suoi tavoli di lavoro tutti i portatori d’interesse del sistema Malattie Rare, dai Ministeri competenti alle Regioni, dalle organizzazioni nazionali ed europee dei pazienti fino agli enti regolatori. Ora, grazie all’Alleanza, riusciremo ad avere un rapporto continuo e collaborativo con il Legislatore nazionale e ci auguriamo che questo porti a soluzioni importanti, capaci di migliorare e uniformare la presa in carico, i tempi e modi di accesso alle cure in tutto il Paese, senza difformità territoriali».

«Gli ultimi anni – hanno affermato successivamente Federico Spandonaro e Barbara Polistena di CREA Sanità, il Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità che ha dato vita all’OSSFOR insieme all’OMAR (Osservatorio Malattie Rare) – hanno fatto registrare notevoli successi nella cura delle Malattie Rare e in particolare nella scoperta di nuove opportunità terapeutiche farmacologiche; i Farmaci Orfani, per definizione considerati un settore di scarso interesse economico, anche grazie agli incentivi riconosciuti a livello internazionale al settore, stanno attirando un crescente interesse e quindi investimenti. E tuttavia, la crescita delle opportunità, insieme alle caratteristiche proprie del settore (pochi pazienti e alti prezzi delle tecnologie), hanno evidenziato la difficoltà di una corretta governance del settore, capace di coniugare il diritto all’accesso alle cure per tutti ai problemi di efficienza legati alla sostenibilità e alla concentrazione degli oneri. Per questo è necessario che le decisioni politiche – e anche l’attività di tutela delle Associazioni dei pazienti – siano supportate da una rigorosa analisi scientifica delle informazioni disponibili,  compito che ci siamo assunti dando vita all’OSSFOR insieme all’OMAR».
Secondo Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’OMAR, «per creare un sistema favorevole alle persone colpite da una Malattia Rara è necessario che le Associazioni dei pazienti abbiano un ruolo attivo in questa Alleanza. Vogliamo infatti che siano loro a suggerire orientamenti di lavoro e che partecipino direttamente ai tavoli di incontro con i referenti istituzionali e con i tecnici. Siamo consapevoli che il mondo delle malattie e dei tumori rari è variegato e le priorità talvolta diverse, ma siamo altrettanto certi che si possano individuare tematiche di interesse trasversale sulle quali aprire degli specifici focus e identificare soluzioni che, grazie all’Alleanza con l’Intergruppo, avranno concrete possibilità di trasformarsi in un reale miglioramento del sistema. In tal senso, le Associazioni che vorranno partecipare ai lavori, la cui partenza è prevista dopo la pausa estiva, possono sin d’ora scrivere alla segreteria dell’OSSFOR (collet@osservatoriofarmaciorfani.it)».

Da ricordare infine che alla presentazione dell’Alleanza ha preso parte anche Gianna Puppo Fornaro, presidente della LIFC (Lega Italiana Fibrosi Cistica), che per l’occasione ha presentato un portale dedicato al lavoro, frutto di un progetto pilota per le persone affette da fibrosi cistica, da estendere poi a tutte le persone affette da Malattie Rare. (S.B.)