Dopo la giornata tutta dedicata a temi medico-scientifici, il convegno dell’Associazione Famiglie SMA prevede una giornata esclusivamente all’insegna del divertimento e della festa nel vicino Parco Divertimenti di Mirabilandia. «In tale occasione – sottolinea Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA – il divertimento dei bimbi sarà la celebrazione migliore del salto epocale da una patologia inesorabile a una altrettanto grave, ma il cui quadro clinico, per la prima volta, può essere migliorato»
Nella prima metà di quest’anno – dopo una serie di passaggi successivi seguiti di volta in volta anche dal nostro giornale – il primo farmaco in grado di migliorare il quadro clinico della SMA (atrofia muscolare spinale) – una delle più severe patologie genetiche neuromuscolari, che colpisce soprattutto i bimbi più piccoli, portandoli nei casi più gravi alla morte nei primi mesi di vita – è stato distribuito in Italia in via compassionevole a tutti gli oltre 130 bambini con la forma più grave di SMA, quella di tipo 1. I tempi rapidi di tale distribuzione non hanno precedenti in Europa e per questo si può dire che in tale àmbito l’eccellenza italiana sia allo studio nel mondo.
Il programma per la somministrazione di quel farmaco – Spinraza è il suo nome – rimane aperto alle nuove diagnosi e a chi ancora non si è registrato, tenendo conto dell’ormai imminente autorizzazione da parte dell’AIFA (Agenzia Italiana per il Farmaco), alla commercializzazione per gran parte delle persone con SMA.
Si tratta di uno scenario per raggiungere il quale l’Associazione Famiglie SMA è impegnata ormai da molti anni, sostenendo da una parte le famiglie, dall’altra la ricerca scientifica. Anche per questo, dunque, il convegno annuale di questa organizzazione, in programma per domani, 2 settembre, al Grand Hotel Mattei di Ravenna, intitolato Presa in carico nuove realtà terapeutiche, sarà diverso da tutti i precedenti.
Come spiegano da Famiglie SMA, «il convegno affronterà innanzitutto le sfide della gestione quotidiana della SMA, prevedendo poi una tavola rotonda, durante la quale i massimi esperti del settore commenteranno insieme alle famiglie i risultati aggiornati delle sperimentazioni in corso, come quella condotta nel nostro Paese da Roche su una molecola che dai primi risultati mostra un’efficacia straordinaria, simile a quella di Spinraza, ma con il vantaggio di un’assunzione meno invasiva. Altro tema chiave, quello della terapia genica, sulla quale sono riposte le più grandi speranze per la cura definitiva, che verrà presto sperimentata anche in Italia. Ma in ogni caso lo spazio più atteso sarà quello dedicato a Spinraza, poiché gli specialisti esporranno i primi miglioramenti significativi attestati nei bambini che lo stanno assumendo».
E tuttavia, l’evento non sarà solo scienza e medicina, dal momento che domenica 3 è prevista una giornata esclusivamente all’insegna del divertimento e della festa, con i bambini ospitati gratuitamente, insieme alle famiglie e agli operatori, dal vicino Parco Divertimenti di Mirabilandia, ove potranno giocare assieme ai coetanei in giostre accessibili.
«Il loro divertimento – sottolinea Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA – sarà la celebrazione migliore del salto epocale da una patologia inesorabile a una altrettanto grave, ma il cui quadro clinico, per la prima volta, può essere migliorato».
Il tutto farà da ideale “anteprima” alla tradizionale campagna di raccolta fondi, in programma dal 22 settembre al 9 ottobre e incentrata sui traguardi della ricerca.
«L’imminente messa in commercio di Spinraza – spiegano a tal proposito da Famiglie SMA -, farmaco per la cui assunzione è necessario il ricovero in terapia intensiva, richiederà il coinvolgimento di numerosi Centri Clinici, che con la nostra raccolta fondi intendiamo finanziare. Ai media verrà affidato il compito di diffondere la notizia, per raggiungere le famiglie che non sono in contatto con la nostra Associazione e i medici che non conoscono la patologia. L’ambizioso obiettivo è quello di replicare il clamoroso successo dello scorso anno, quando grazie al sostegno di personaggi dello spettacolo come Checco Zalone e Vittorio Brumotti, tanti italiani hanno conosciuto questa malattia rara e soprattutto i bambini che ne sono affetti».
Da segnalare infine che a Ravenna sarà presente anche un’autorevole delegazione della UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare), con Marco Rasconi, presidente nazionale, Alberto Fontana, segretario nazionale e Stefania Pedroni, consigliera nazionale.
«Siamo contenti e grati agli amici di Famiglie SMA – dichiara Rasconi – per questo invito a partecipare, a nome della UILDM tutta. Questa due giorni ci darà l’opportunità di rientrare nel vivo delle attività, con la ferma volontà di proseguire il percorso di collaborazione e condivisione avviato con le Associazioni che si occupano di malattie neuromuscolari in Italia. Sono convinto che il dialogo e il confronto che caratterizzeranno i lavori di Ravenna favoriranno la crescita personale, lo sviluppo delle relazioni e un avanzamento nell’àmbito delle tematiche di maggior interesse per le nostre realtà e per le persone con disabilità in generale». (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficio.stampa@famigliesma.org.
