I componenti di oltre 25 organizzazioni di pazienti, provenienti da 16 Paesi (tra Europa, Russia e Medio Oriente), sono convenuti a Madrid, all’inizio di maggio, per partecipare a un meeting internazionale certamente unico nel suo genere, una vera e propria Masterclass dedicata ad esaminare come i pazienti stessi, i loro caregiver e le loro organizzazioni possano modellare lo scenario della distrofia di Duchenne – la forma più grave tra le varie distrofie muscolari – e migliorare il proprio lavoro di tutela.
A promuovere l’iniziativa è stata Parent Project, l’Associazione italiana di pazienti e genitori di bambini e ragazzi che convivono con la distrofia di Duchenne o con quella di Becker, in collaborazione con TREAT-NMD, la rete continentale di eccellenza sostenuta dall’Unione Europea e sorta per promuovere la ricerca che porti al miglioramento dei trattamenti e alla scoperta di una cura per le varie malattie neuromuscolari.
A coordinare il meeting sono stati Filippo Buccella, responsabile per la Ricerca e la Rete Clinica di Parent Project e Annemieke Aartsma-Rus, docente al Centro Medico Universitario di Leiden (Paesi Bassi), oltreché operativa presso il Centro di Ricerca sulla Distrofia Muscolare John Walton dell’Università di Newcastle (Gran Bretagna).
Come spiegano da Parent Project, «i partecipanti a questa Masterclass interattiva per pazienti e caregiver (coloro che prestano cure e assistenza, in questo caso alle persone con distrofia muscolare di Duchenne o Becker), hanno ricevuto una formazione approfondita sulla fisiopatologia e gli aspetti genetici di queste malattie. Hanno inoltre ricevuto informazioni sulle linee guida aggiornate relative alla gestione del trattamento, al processo di sviluppo dei farmaci e ai modi in cui le Associazioni possono agevolare l’accesso ai trattamenti, collaborando in modo ottimale con i medici, le agenzie regolatorie e l’industria farmaceutica».
«La vasta gamma di argomenti discussi in questo programma educativo – sottolinea Filippo Buccella – fornirà alle organizzazioni, ai caregiver e ai pazienti informazioni vitali, per aiutarli a gestire la patologia. Tutti i partecipanti, infatti, hanno imparato ciò che serve per costruire un piano d’azione individuale per gestire la patologia ed essere più attivamente coinvolti nella comunità Duchenne e Becker».
«Una delle cose più importanti per un’organizzazione di pazienti – aggiunge Marisol Montolio Del Olmo, responsabile scientifica di Parent Project Spagna – è avere strumenti e conoscenze sulla malattia stessa. Con questa iniziativa, abbiamo appunto voluto responsabilizzare i pazienti e trasformarli in veri opinion leader sulla distrofia di Duchenne e di Becker».
L’iniziativa, va ricordato in conclusione, è stata sostenuta da PTC Therapeutics. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Elena Poletti (e.poletti@parentproject.it).