Una bimba con malattia rara insieme al padre (immagine realizzata da Aldo Soligno, per il progetto intitolato “Rare Lives – Il significato di vivere una vita rara”, voluto da UNIAMO-FIMR nel 2015 per l’VIII Giornata Mondiale delle Malattie Rare)
«Ancora oggi – viene sottolineato dall’OSSFOR (Oservatorio Farmaci Orfani), organismo nato dalla collaborazione tra CREA Sanità, il Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità e l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare) – molte Malattie Rare non dispongono di terapie farmacologiche specifiche con indicazioni approvate. In assenza quindi di una valida alternativa terapeutica, i farmaci sperimentali, consentono ai pazienti gravi di poter ricorrere a cure in fase di sperimentazione o non ancora autorizzate in Italia. A regolamentare queste terapie sono i cosiddetti EAPs (Early Access Programmes, ovvero “Programmi di accesso anticipato”), norme che garantiscono meccanismi etici, conformi e controllati di accesso ai farmaci sperimentali, al di fuori dello spazio di sperimentazione clinica e prima del lancio commerciale del farmaco».
Al fine dunque di contribuire alla semplificazione dell’accesso ai cosiddetti “farmaci orfani”, per migliaia di malati rari, lo stesso OSSFOR ha realizzato uno studio della normativa sugli EAPs e dal confronto tra i portatori d’interesse (stakeholder) che hanno partecipato ai vari Tavoli Tecnici, sono emerse due principali criticità connesse a tutte le norme prese in considerazione, vale a dire la necessità di una “concertazione precedente” (early dialog) tra i soggetti chiamati a intervenire nei procedimenti descritti e disciplinati dalle norme, e quella di una maggiore condivisione di informazioni.
Le proposte di soluzione provenienti dall’OSSFOR saranno presentate nel pomeriggio di oggi, 24 settembre, a Roma, presso la Sala Caduti di Nassirya del Senato, in occasione della pubblicazione del primo documento di sintesi, intitolato Early Access Programmes: le nostre proposte di miglioramento nell’applicazione della normativa, realizzato con il contributo dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), della Conferenza Stato-Regioni, di Farmindustria, di EURORDIS (la Federazione Europea di Associazioni sulle Malattie Rare), di UNIAMO FIMR (Federazione Italiana Malattie Rare) e di EUPATI (Accademia dei Pazienti).
Interverranno per l’occasione – moderati da Francesco Macchia, coordinatore dell’OSSFOR – la senatrice Paola Binetti, presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare, Federico Spandonaro, direttore di CREA Sanità, Sandra Petraglia, dirigente dell’Area Pre-Autorizzazione dell’AIFA e Armando Bartolazzi, sottosegretario al Ministero della Salute. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti:
Stefania Collet (collet@osservatoriofarmaciorfani.it)
Paola Perrotta (paola.perrotta@osservatoriomalattierare.it)
