Organismo nato nel 2017 da una collaborazione tra CREA Sanità, il Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità e l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), come avevamo riferito a suo tempo, l’OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani) pubblica da allora un proprio Rapporto Annuale, per offrire un quadro rappresentativo e aggiornato dei consumi e dei costi effettivi dei cosiddetti “farmaci orfani” per il Servizio Sanitario Nazionale, dei tempi di autorizzazione e accesso ai farmaci stessi, nonché delle normative che regolamentano il settore e delle difformità regionali.
La presentazione del 5° Rapporto OSSFOR è ora in programma per la mattinata di lunedì 13 dicembre (ore 10.30-13), nel corso di un incontro online.
Per quanto concerne i contenuti del nuovo documento, va innanzitutto segnalato che esso, dopo le analisi degli anni scorsi sui dati riguardanti la Campania, il Lazio, la Puglia e la Toscana, torna ad analizzare la situazione relativa alla Regione Lombardia, già esaminata qualche tempo fa.
Ma non solo, ovviamente: il documento, infatti, contiene anche un approfondimento dell’epidemiologia delle Malattie Rare in Italia, analizza le problematiche di accesso ai farmaci orfani, esamina l’andamento delle traiettorie di accesso al mercato degli stessi e le dimensioni del relativo consumo e spesa.
E ancora, il Rapporto affronta il tema della governance delle Malattie Rare, il ruolo della cosiddetta Real-World Evidence (dati osservazionali ottenuti al di fuori degli studi scientifici) e la revisione dei regolamenti per i farmaci orfani e pediatrici, oltreché delle sperimentazioni cliniche nel medesimo àmbito.
Una particolare attenzione, infine, è stata segnatamente dedicata al Testo Unico sulle Malattie Rare (Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani), recentemente approvato, come avevamo ampiamente riferito sulle nostre pagine, dopo un faticoso e lungo iter, nonché alle ricadute del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza, concentrandosi sulle possibili proposte utili ad offrire soluzioni alle problematiche affrontate dalle persone con Malattia Rara e sdalle loro famiglie. (S.B.)
A questo link è disponibile il programma completo dell’incontro online del 13 dicembre (per iscriversi accedere a questo link; la diffusione in Facebook a quest’altro link). Per ogni ulteriore informazione: melchionna@rarelab.eu (Rossella Melchionna).