Si terrà da domenica 18 a mercoledì 21 aprile a Roma (Hotel Crown Plaza Rome St. Peter) il 12° Simposio Internazionale sulle Amiloidosi Sistemiche, organizzato dal Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Pavia e Università di Pavia, diretto da Giampaolo Merlini.
Le amiloidosi sono un gruppo di Malattie Rare emergenti, caratterizzate dal deposito in sede extracellulare di proteine anomale che svolgono un’azione tossica per le cellule e che si organizzano in fibrille, sostituendo progressivamente il tessuto normale e determinando una progressiva disfunzione degli organi colpiti. Se ne conoscono oltre venticinque tipi diversi, ciascuno dei quali causato da una diversa proteina.
Si tratta di patologie che coinvolgono virtualmente tutti i tessuti e gli organi, come nel caso delle amiloidosi sistemiche ereditarie o in quelle acquisite associate alle gammapatie monoclonali, alle malattie infiammatorie croniche o alla dialisi cronica. La relativa rarità e la complessa espressione clinica sono spesso responsabili di una mancata o tardiva diagnosi, per cui l’amiloidosi rimane una straordinaria sfida clinica.
Attualmente, la terapia è volta a ridurre e, se possibile, annullare la produzione della proteina patologica in causa. Per questo motivo, le cure sono radicalmente diverse nei diversi tipi di amiloidosi.
Al Simposio Internazionale di Roma parteciperanno circa quattrocento ricercatori di base e clinici impegnati nel miglioramento della comprensione dei meccanismi di malattia, nella messa a punto di più efficaci metodi diagnostici e nello sviluppo di nuove terapie. Da segnalare anche che l’intera sessione pomeridiana di mercoledì 21 aprile sarà aperta ai pazienti e ai loro familiari e in tale ambito verranno riassunti gli avanzamenti e le nuove scoperte riportate al Simposio, oltre a svolgersi una tavola rotonda cui parteciperà il presidente di Farmindustria, Sergio Dompé, sul disegno innovativo dei trial dedicati a queste Malattie Rare e sulla promozione dello sviluppo dei Farmaci Orfani. Dal canto loro, pazienti e familiari avranno la possibilità di porre domande ai ricercatori presenti. (Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche)