Sfide senza confini all’atrofia muscolare spinale

È promosso da SMA Europe – la Federazione Europea delle otto associazioni di pazienti e fondazioni che si occupano di atrofia muscolare spinale (o amiotrofia spinale), tra cui l’italiana Famiglie SMA – il workshop in programma per venerdì 13 e sabato 14 luglio a Roma, dal titolo Mappatura, opportunità e sfide per il trial clinico della SMA, riservato a una serie di specialisti del settore.
Obiettivo principale dell’appuntamento, ripartito in tre sessioni, è di predisporre una tabella di marcia, al fine di ottimizzare le condizioni attuali e preparare il terreno per future sperimentazioni cliniche rivolte a queste forme di malattie neuromuscolari.
In particolare, la prima sessione fornirà una panoramica di ciò che è accaduto in passato, delle sperimentazioni cliniche in corso e di quelle future, evidenziando le opportunità e le sfide che si vogliono affrontare. La seconda sessione, invece, affronterà il tema delle sfide fondamentali per l’attuazione di sperimentazioni cliniche per la SMA in Europa e negli Stati Uniti, con una particolare attenzione alle esigenze e alle specificità legate al sottotipo popolazione SMA e all’età della popolazione. La terza sessione, infine, metterà in evidenza i punti principali discussi durante il workshop e proporrà un piano d’azione comune.

Eugenio Mercuri, responsabile della Struttura Complessa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma e referente per la ricerca di Famiglie SMA, che ha organizzato il seminario, sottolinea l’importanza dell’incontro, dichiarando: «L’organizzazione del workshop nasce in un momento particolarmente importante per questa malattia. Per la prima volta, infatti, ci sono delle prospettive di cure che a breve saranno pronte per entrare in una sperimentazione clinica in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. Negli ultimi anni abbiamo imparato che le sperimentazioni nelle Malattie Rare sono complesse perché prevedono il coinvolgimento di molti centri a livello internazionale. Perché uno studio riesca c’è bisogno pertanto che questi centri parlino un linguaggio comune, con standard di cura e misure di valutazione simili. Il workshop si propone di fornire una panoramica degli studi che entreranno in una fase clinica nel prossimo futuro, cercando di identificare le possibili difficoltà. La partecipazione dei maggiori esperti europei e americani consentirà di identificare un percorso comune di preparazione agli studi clinici, in modo da essere pronti per partire nelle condizioni migliori e aumentare le possibilità di successo di queste sperimentazioni». (S.B.)