Daniela Lauro, presidente dell’Associazione Famiglie SMA
L’azienda farmaceutica americana ISIS aprirà all’Italia, rendendosi disponibile a coinvolgere i ricercatori del nostro Paese nella sperimentazione clinica di un farmaco antisenso per l’atrofia muscolare spinale (la SMA, nota anche come amiotrofia spinale), all’inizio del 2014.
Lo ha annunciato Kathy Bishop, il 23 giugno scorso a Roma, durante l’incontro conclusivo del convegno annuale di Famiglie SMA, l’associazione di genitori di bambini e di adulti con atrofia muscolare spinale, evento da noi ampiamente presentato nei giorni scorsi.
Bishop è intervenuta appunto in rappresentanza della californiana ISIS Pharmaceuticals Inc., per aggiornare le famiglie italiane sullo stato della ricerca delle applicazioni dell’oligonucleotide antisenso per la cura della SMA, una metodica che, sul modello animale, ha mostrato di aumentare sia la sopravvivenza che la funzione muscolare. In tal senso, l’esponente della società americana ha dichiarato di fronte ai genitori la disponibilità a coinvolgere l’Italia nella fase clinica internazionale, auspicabilmente già all’inizio del 2014. Una promessa pubblica, questa, che è l’esito di una serie di incontri preliminari in cui si è sostanzialmente sancito che in questo settore il lavoro italiano ed europeo degli ultimi anni si è uniformato ai rigorosi standard necessari a entrare nelle sperimentazioni cliniche, un lavoro reso possibile anche grazie all’impegno dell’Associazione Famiglie SMA e di SMA Europe, Federazione della quale la ONLUS italiana fa parte.
Per altro – dichiara Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA, entusiasta di tale passaggio – nemmeno in questi pochi mesi prima del 2014 staremo ad aspettare. Come Associazione, infatti, abbiamo stanziato un fondo di 226.000 euro, per “adottare” un progetto finanziato dalla Fondazione Telethon su proposta di Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli, che coordinerà tredici centri “terziari” di riferimento per malattie neuromuscolari pediatriche. Si tratta di un progetto che si inserisce in uno studio internazionale in cui, in modo parallelo, altri Paesi svilupperanno simili protocolli. L’obiettivo è quello di condividere standard di cura, misure di valutazione e raccolta dei dati, facendo sì che tutti i centri siano potenzialmente pronti per gli studi clinici sull’essere umano». Nella sperimentazione scientifica, infatti, è sempre opportuno ricordare che l’individuazione di criteri internazionali di verifica uniformi è fondamentale, per non vedere invalidato uno studio. Per l’occasione, inoltre, verrà anche aggiornato il Registro dove sono iscritte le persone potenzialmente selezionabili per i trial e che Famiglie SMA promuove da diversi anni insieme a Telethon.
«Il progetto – ha dichiarato a Roma Lucia Monaco, direttore scientifico della Fondazione Telethon – è stato sottoposto alla valutazione della nostra Commissione Scientifica Internazionale, che lo ha approvato, giudicando positivamente da una parte il suo collocarsi in un network internazionale a garanzia di una progettualità di altissimo livello, condivisa con i principali centri clinici SMA del mondo, dall’altra, la positiva ricaduta sui pazienti, che potranno così partecipare a futuri studi clinici».
Da segnalare infine che Brian Kaspar, del Nationwide Children’s Hospital nell’Ohio (Stati Uniti) – presente anch’egli al convegno di Roma, per riferire sullo stato di un’altra ricerca che già dal prossimo mese di ottobre entrerà negli Stati Uniti in fase clinica 1 sull’uomo (nove pazienti) – si è reso disponibile ad aprire a un trial clinico anche in Italia. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficio.stampa@famigliesma.org.
