A pochi giorni dall’annuncio del successo della terapia genica su sei bambini affetti da due gravi malattie genetiche [leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich, N.d.R.], un’altra buona notizia arriva da Telethon. A seguito infatti della valutazione da parte della Commissione Medico-Scientifica della Fondazione, sono stati assegnati 10 milioni e mezzo di euro ai migliori progetti di ricerca, proposti da studiosi di tutto il Paese. A meritare il finanziamento, sono stati in totale 38 progetti, con 69 laboratori coinvolti, distribuiti in tredici Regioni. I fondi assegnati a questi gruppi vanno così ad aggiungersi a quelli destinati al lavoro degli Istituti Telethon di Napoli (TIGEM) e Milano (TIGET), diretti rispettivamente da Andrea Ballabio e Luigi Naldini e al programma di sviluppo delle carriere dell’Istituto Telethon Dulbecco.
La selezione si è svolta secondo il metodo internazionalmente condiviso del cosiddetto peer-review* e ha coinvolto i trenta scienziati della Commissione provenienti da nove Paesi (uno solo dall’Italia), che si sono avvalsi anche della consulenza di oltre trecento revisori da ventisei Stati del mondo. Grazie a questo rigoroso sistema, dunque, è stato possibile selezionare i migliori tra i progetti proposti, secondo criteri come l’originalità e la fattibilità degli studi, ma anche l’adeguatezza del finanziamento richiesto, rispetto agli obiettivi proposti, la rilevanza rispetto alla malattia genetica affrontata e la prossimità alla cura.
Complessivamente erano state 260 le proposte di progetto pervenute a gennaio, alla chiusura dell’ultimo bando e di queste, 160 hanno raggiunto la fase finale del processo di valutazione.
«In questi anni – dichiara Thomas Rando, presidente della Commissione e professore presso l’Università statunitense di Stanford – far parte della Commissione Medico-Scientifica di Telethon ha significato molto per la mia carriera professionale. Mi ha permesso infatti di lavorare con colleghi molto validi e con lo staff eccezionale della Direzione Scientifica di Telethon. Leggere questi progetti e valutarli insieme ai colleghi è stato incredibilmente importante nella mia vita di ricercatore ed è stato un impegno che ha sempre visto il paziente al centro di qualsiasi valutazione».
Nel dettaglio dei progetti finanziati, va detto che essi riguardano quaranta diverse malattie genetiche, alcune già studiate da molti anni, come l’atrofia muscolare spinale, la distrofia di Duchenne o la talassemia, altre che invece ricevono per la prima volta un finanziamento Telethon, come le rarissime sindromi di Kabuki e Ring 14.
«Finanziare per la prima volta un progetto su una malattia fino a quel momento poco o per nulla studiata – commenta Lucia Monaco, direttore scientifico di Telethon – ci dà una soddisfazione particolare, perché ci fa sentire ancora più vicini ai pazienti, quelli per cui siamo nati e continuiamo a lavorare. Così come è nostro grande piacere dare il benvenuto nella famiglia Telethon ai diciotto nuovi ricercatori che per la prima volta ricevono un nostro finanziamento. A loro l’augurio che i loro studi portino alla cura di un numero sempre crescente di malattie genetiche». (Ufficio Stampa Telethon)
*Nell’àmbito della ricerca scientifica la “valutazione tra pari”, “revisione dei pari”, o “revisione paritaria” – meglio nota appunto con il termine inglese di peer review – indica la procedura di selezione dei progetti di ricerca, effettuata attraverso una valutazione esperta eseguita da specialisti del settore, per verificarne l’idoneità al finanziamento.
Per approfondimenti sul processo di selezione, la Commissione Medico-Scientifica e i dettagli sui progetti finanziati, accedere alla sezione dedicata del sito di Telethon. Per ulteriori informazioni: ufficiostampa@telethon.it.