Annabelle è una bimba americana affetta da mucopolisaccaridosi di tipo IVA (sindrome di Morquio)
«Non rimarremo certamente a guardare e valuteremo ogni tipo di azione utile ad annullare questa che ci appare come un’inaccettabile discriminazione»: sono parole di Flavio Bertoglio, presidente dell’AIMPS (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini), dopo che il Comitato Tecnico Scientifico dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha deciso di negare l’uso di un farmaco orfano salvavita (Elosulfase Alfa) per la mucopolisaccaridosi di tipo IV A, rara e grave malattia genetica del metabolismo, nota anche come sindrome di Morquio, «ritenendo inappropriato l’inserimento nella lista della Legge 648/96* per il persistere di aree di incertezza riguardo l’efficacia e la sicurezza a lungo termine».
«Sono basito – sottolinea Bertoglio – nel leggere la motivazione del Comitato Tecnico Scientifico dell’AIFA, in quanto sinceramente non so come si possa sostenere che vi siano aree di incertezza, dopo che l’FDA americana (Food and Drug Administration) ha approvato il farmaco e l’EMA europea (European Medicines Agency) ha espresso una sua opinione positiva; sarebbe come dire che questi due organismi, dopo mesi di analisi dei dati e di ispezioni, hanno sbagliato a valutare il farmaco, mentre il Comitato dell’AIFA in pochi giorni ha visto tutto chiaro!».
Frattanto, va segnalato anche che il Governo francese, tramite un aspetto legislativo simile alla citata nostra Legge 648/96, da sei mesi sta fornendo il farmaco ai pazienti con sindrome di Morquio. (S.B.)
*Nell’articolo 1, comma 4 della Legge 648/96 (Conversione in legge del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, recante misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la rideterminazione del tetto di spesa per l’anno 1996), si scrive: «Qualora non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, a partire dal 1 gennaio 1997, i medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e i medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, inseriti in apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione unica del farmaco conformemente alle procedure ed ai criteri adottati dalla stessa».
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