Daniela Lauro, presidente dell’Associazione Famiglie SMA
Questo mese di maggio sarà segnato da alcuni importanti avanzamenti in àmbito di ricerca sull’atrofia muscolare spinale (SMA), come viene riferito in una nota dell’Associazione Famiglie SMA. «Si tratta innanzitutto – vi si legge infatti – di un promettente studio di terapia genica condotto al Nationwide Children’s Hospital di Columbus, Ohio (Stati Uniti), primo trial al mondo tutto dedicato alla SMA, che tenterà di sanare il gene malato. In questo mese di maggio inizierà l’arruolamento di nove bimbi tra gli zero e i 9 mesi, per coinvolgerli nello studio di prima fase, volto a valutare la sicurezza e l’efficacia del trasferimento genico per la SMA di tipo 1, forma tra le più gravi di questa malattia. I pazienti riceveranno una singola infusione terapeutica e continueranno ad essere poi monitorati per due anni».
«Inoltre – prosegue la nota di Famiglie SMA – il 29 aprile scorso, al Meeting dell’American Academy of Neurology a Philadelphia (USA), la casa farmaceutica ISIS ha presentato un aggiornamento sulla sperimentazione in corso del farmaco ISIS-SMNRx, sempre per la cura della SMA. Gran parte dei bambini trattati nella seconda fase dello studio, dunque, ad oggi non hanno bisogno di assistenza respiratoria, né hanno presentato reazioni avverse alla dose massima e i risultati emersi vanno ritenuti come positivi e incoraggianti perché tutti i bimbi hanno mostrato un aumento della forza, misurato secondo i criteri internazionalmente adottati. Al momento, dunque, è tutto pronto per iniziare la terza fase dello studio, su bimbi di 6 mesi d’età e nel secondo anno di vita».
«È con grande gioia ed emozione – commenta Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA – che seguiamo queste notizie provenienti, ormai settimanalmente, da Oltreoceano. La possibilità di una cura, infatti, sembrerebbe davvero sempre più prossima, ciò che sino a pochissimi anni fa sembrava un fatto quasi impossibile. Da parte nostra, siamo impegnati a tentare di portare al più presto il farmaco di ISIS in Italia, all’insegna di rapporti strettissimi tra i nostri ricercatori e quelli americani, mentre pure sul fronte della terapia genica sono in corso relazioni internazionali, per fare in modo che anche i pazienti italiani possano essere arruolati e partecipare a questa svolta epocale».
«Abbiamo finanziato tramite Telethon – conclude Lauro – la creazione di una rete nazionale di supporto ai Centri Clinici, per poter essere pronti e quindi vi sono tutte le premesse per poter definire il 2014 come “l’anno della svolta” in ambito di ricerca sulla SMA». (S.B.)
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