Una bimba con malattia rara insieme al padre (immagine realizzata da Aldo Soligno, per il progetto intitolato “Rare Lives – Il significato di vivere una vita rara”, voluto da UNIAMO-FIMR nel 2015 per l’VIII Giornata Mondiale delle Malattie Rare)
Com’è ben noto, vengono definiti come “farmaci orfani” quelli destinati alle persone affette da malattie rare. Ma perché essi dispongono di una normativa specifica? Perché dal momento in cui una molecola viene scoperta e poi testata passa così tanto tempo per far sì che il farmaco sia a disposizione dei pazienti? E ancora, chi ne autorizza l’immissione in commercio e cosa ne determina il prezzo?
A queste e a molte altre domande cerca di rispondere l’OSSFOR, l’Osservatorio Farmaci Orfani nato dalla collaborazione tra CREA Sanità, il Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità e l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), con il proprio primo Quaderno, intitolato La regolamentazione delle malattie rare e dei farmaci orfani e scaricabile gratuitamente dal web (a questo link).
«Con i nostri Quaderni – spiegano dall’OSSFOR – ci proponiamo tra l’altro di sistematizzare le informazioni esistenti e colmare le lacune informative sulle malattie rare e i farmaci orfani. I contenuti di queste nostre pubblicazioni potranno essere utilizzati, previa autorizzazione, da tutti coloro che svolgono le proprie attività in questo àmbito e diffusi in occasione di qualsiasi incontro pubblico o privato. Riteniamo infatti che una grande disponibilità di informazioni, se organizzata secondo un modello condiviso, possa favorire il dialogo interistituzionale e portare a politiche utili ed efficaci in tale settore».
Il primo Quaderno – intitolato come detto La regolamentazione delle malattie rare e dei farmaci orfani – contiene sostanzialmente una raccolta di normative essenziali, accompagnate da alcune informazioni che consentono di fornire una più ampia panoramica.
In particolare viene posto l’accento su una serie di definizioni, individuate a livello normativo europeo e nazionale, volte ad inquadrare in maniera chiara e precisa cosa si intenda esattamente per malattia rara e farmaco orfano.
«La finalità – viene ancora sottolineato dall’OSSFOR – è quella di racchiudere, in un unico documento di facile lettura, numerose informazioni essenziali, accompagnate dai riferimenti normativi, al fine di creare una base di riferimento certa e il quanto più possibile chiara».
Da segnalare infine che entro breve sarà disponibile anche un’ulteriore versione, sotto forma di Vademecum, che sintetizzerà ancor più la materia trattata, fornendo schede di rapida consultazione per ogni argomento. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Stefania Collet (collet@osservatoriofarmaciorfani.it).
