La strada dell’Alleanza Italiana per le Malattie Rare

«Ora che le Associazioni hanno individuato gli obiettivi prioritari e i Parlamentari più sensibili al tema ne hanno preso atto, bisognerà procedere con un’analisi attenta dello scenario normativo e capire come introdurre, là dove servono, degli elementi migliorativi. La Legislatura sta per finire, occorre tenere conto anche di questo: non dobbiamo disperdere energie in atti che non troverebbero riscontro ora, ma al tempo stesso dobbiamo gettare le basi perché i temi che ci stanno a cuore vengano immediatamente ripresi dal nuovo Parlamento. È questo il compito di un organo tecnico come il nostro: a noi spetta trovare il “come”, mentre il “cosa fare” è e deve rimanere una decisione in mano ai pazienti».
Lo ha dichiarato a Roma Francesco Macchia, coordinatore dell’OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), al termine della prima riunione dell’Alleanza Italiana per le Malattie Rare, tavolo permanente di lavoro che mette fianco a fianco i rappresentanti delle Associazioni di pazienti, le Istituzioni dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e gli esperti e portatori d’interesse (stakeholder) del settore, avviato nel luglio scorso – come anche il nostro giornale aveva a suo tempo riferito – tramite un accordo siglato alla Camera dei Deputati tra il già citato Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e lo stesso OSSFOR.

L’incontro è sostanzialmente servito a delineare le modalità di lavoro e a scegliere le priorità da affrontare, per formulare proposte concrete da sottoporre ai decisori politici, prima della fine della presente Legislatura, una vera e propria road map delle malattie rare.
Erano presenti per l’occasione i rappresentanti di gran parte delle settanta Associazioni di pazienti aderenti e una serie di membri dell’Intergruppo Parlamentare guidato dalla deputata Paola Binetti, oltre al direttore generale dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) Mario Melazzini, a numerosi portatori d’interesse ed esperti del settore, ad esponenti del mondo accademico e della comunicazione (rappresentati, questi ultimi, dall’OSSFOR e dall’OMAR, l’Osservatorio Malattie Rare) e ad esponenti del mondo clinico e della ricerca scientifica.

«Garantire una maggiore qualità di vita e delle cure – spiegano dall’OMAR, sintetizzando le varie priorità emerse durante la riunione – attraverso percorsi di presa in carico uniformi su tutto il territorio, che passino attraverso una maggiore facilità di accesso ai farmaci prescritti dai Piani Terapeutici, anche nei casi di utilizzo off-label*; centri di riferimento dai requisiti costantemente verificati; il diritto alle terapie domiciliari; l’approvazione di una Legge sui caregiver con correzioni migliorative rispetto al testo attuale; la presa in carico anche nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, senza trascurare il sostegno psicologico e lo sviluppo di strutture di sollievo».

«Il successo di questa Alleanza – ha dichiarato Paola Binetti a margine dell’incontro – dipenderà dalla capacità di pórci obiettivi realizzabili e concreti, dall’abilità di concentrarci su pochi temi condivisi e trasversali e di creare un grande movimento sinergico. Occorre trasformare le esigenze dei singoli in proposte operative concrete, perché solo in questo modo le idee possono tradursi in interrogazioni parlamentari, nuove proposte di legge ed emendamenti migliorativi delle Leggi in discussione». (S.B.)

*Si definisce “off-label” l’impiego nella pratica clinica di farmaci già registrati, ma usati in maniera non conforme a quanto previsto dal riassunto delle caratteristiche del prodotto autorizzato.