Un bimbo con atrofia musoolare spinale insieme a una socia dell’Associazione Famiglie SMA
«Questa non è ancora una cura, ma un trattamento che aiuterà a gestire le difficoltà della patologia. È quindi la prima breccia nell’inesorabile, perché nonostante l’atrofia muscolare spinale (SMA) sia una malattia rara, questa è una battaglia di tutto il Paese contro la rassegnazione al destino. È un messaggio che apre una riflessione sulle patologie genetiche rare e sui percorsi innovativi di guarigione che coinvolgono centinaia di famiglie».
Così Daniela Lauro, presidente dell’Associazione Famiglia SMA, aveva parlato qualche mese fa sulle nostre pagine della terapia denominata Nusinersen, sostanziata nel farmaco Spinraza, il primo e unico al mondo destinato al trattamento dell’atrofia muscolare spinale, che dopo una serie di passaggi successivi seguiti di volta in volta anche dal nostro giornale, è arrivato lo scorso anno a far segnare un vera e propria svolta, coincidente con l’autorizzazione del trattamento stesso da parte dell’AIFA (Associazione Italiana del Farmaco), senza restrizioni per tutte le forme di SMA.
Ebbene, oggi quel trattamento è già realtà in undici Regioni d’Italia: a tre mesi, infatti, dall’avvio della somministrazione ufficiale di Spinraza, la mappa dei centri ospedalieri dislocati nella penisola restituisce un quadro generale significativo, che mostra quanto è stato realizzato e cosa sia ancora necessario fare, per garantire a tutti i pazienti affetti, bambini e adulti, il diritto alla cura.
«L’obiettivo basilare delle nostre attività – sottolinea oggi Lauro – e anche di quelle di raccolta fondi, è di supportare ciascuna Regione nella dotazione di almeno una struttura specializzata. Siamo a poco più della metà del percorso e dunque sentiamo il dovere di informare i soci, i donatori e tutti i cittadini, sull’attuale stato dell’arte della terapia Nusinersen in Italia».
È quasi superfluo ricordare che proprio l’Associazione Famiglie SMA è da tempo impegnata in prima linea su questo importantissimo progetto sanitario, che ha cambiato in modo epocale l’approccio alla malattia.
Ad oggi, dunque, sono esattamente diciotto i centri autorizzati operativi, e si trovano in Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Marche, Piemonte, Sicilia, Toscana e Veneto (la mappa dettagliata è consultabile a questo link). Inoltre, nelle medesime Regioni, alle quali si aggiungono la Calabria, la Puglia e il Trentino Alto Adige, sono stati identificati altri diciannove centri prescrittori, avviando l’iter burocratico e amministrativo per l’autorizzazione, e successivamente per la formazione del personale medico.
«Dalle risposte ricevute – dichiara Cristina Ponzanelli, vicepresidente di Famiglie SMA, che in qualità di avvocato incaricato dal Consiglio Direttivo, ha sollecitato ufficialmente le strutture ad entrare nel circuito nazionale di Nusinersen – può senz’altro desumersi che i Centri si siano fattivamente attivati per rendere operativo il trattamento, riorganizzandosi al proprio interno, creando reti per la condivisione di tecniche e criteri di infusione, sedendo ad appositi tavoli tecnici regionali, per lo scioglimento dei nodi finanziari burocratici».
In totale, pertanto, sono trentasette, nel nostro Paese, le strutture ospedaliere individuate finora per potere effettuare l’infusione di Spinraza, tutte già contattate da Famiglie SMA. E la loro adesione è in continuo aggiornamento, settimana dopo settimana. «Possiamo affermare – aggiunge Ponzanelli – che per quanto riguarda i pazienti pediatrici la somministrazione è ormai a pieno regime; più complessa invece la situazione per i pazienti adulti, ma ci stiamo muovendo molto anche su questo fronte e siamo fiduciosi che l’avvio di altri centri sia vicino».
Ma quali sono le problematiche che rallentano i tempi? «A tal proposito numerose famiglie ne chiedono le ragioni – spiega la Vicepresidente di Famiglie SMA – e a loro va detto che si tratta meramente di questioni organizzative. Affinché il centro medico si attivi, infatti, è necessario attestare prima la disponibilità finanziaria di ciascuna Regione, e per calcolarla occorre censire i pazienti. Bisogna poi identificare il personale medico idoneo e stabilire le modalità opportune con cui seguire i pazienti. Nel compimento di ciascuna di queste fasi, la nostra Associazione offre un supporto a trecentosessanta gradi, attraverso il contributo di una squadra di esperti che interviene nei diversi àmbiti: medico-scientifico, legislativo, logistico e psicoterapeutico». (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficio.stampa@famigliesma.org.
