La terapia enzimatica domiciliare negata in alcune Regioni

«Sei un paziente in cura con terapia enzimatica sostitutiva ed abiti in una Regione dove non viene ancora consentita la terapia domiciliare, ma vorresti poter effettuare la terapia a casa? Stiamo raccogliendo le richieste di attivazione di terapia domiciliare, con il coinvolgimento dei pazienti in cura con terapia enzimatica sostitutiva e dei clinici di riferimento. Presenteremo tutte le vostre richieste ai referenti istituzionali regionali, per richiedere ufficialmente di attivare la terapia domiciliare in Emilia Romagna, Marche, Piemonte, Toscana, Trentino Alto Adige e Umbria»: inizia così il questionario inviato nelle scorse settimane dall’AIAF (Associazione Italiana Anderson-Fabry) alle persone con la malattia di Anderson-Fabry e ai clinici dei Centri di riferimento di Emilia Romagna, Marche, Piemonte, Toscana, Trentino Alto Adige e Umbria.
Un’iniziativa analoga è stata avviata dall’AIG (Associazione Italiana Gaucher), che ha istituito all’interno del proprio sito una sezione dedicata a raccogliere le segnalazioni delle persone con malattia di Gaucher che vorrebbero anch’essi poter effettuare la terapia enzimatica sostitutiva al domicilio. E anche l’AIMPS (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini) e l’AIG (Associazione Italiana Glicogenosi) sono impegnate nella raccolta di richieste simili da parte delle persone affette da mucopolisaccaridosi e glicogenosi in cura con terapia enzimatica sostitutiva.
Tutte le richieste verranno raccolte da ciascuna delle quattro Associazioni, ognuna per la propria patologia, e consegnate tutte insieme ai referenti della Sanità delle diverse Regioni.

«Allo sviluppo del questionario – spiega Renzo Mignani, coordinatore del Comitato Scientifico dell’AIAF – hanno contribuito i medici del nostro Comitato, alcuni dei quali svolgono la loro attività in Regioni dove la terapia domiciliare non è autorizzata. Per tale motivo sentiamo molto la necessità di un adeguamento e della risoluzione di tale problematica che apporterebbe, quando non controindicata, un significativo miglioramento nella gestione del paziente, fermo restando il mantenimento di uno stretto controllo clinico della malattia da parte del medico responsabile».
«Si tratta di un’iniziativa – aggiunge Stefania Tobaldini, presidente dell’AIAF – che rappresenta una tappa importante nel raggiungimento dell’obiettivo di estendere a tutte le Regioni italiane la possibilità dell’infusione a domicilio della terapia enzimatica sostitutiva, che ha visto un momento significativo nel convegno sulla terapia domiciliare, presso il Senato della Repubblica e con il supporto dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, organizzato nell’ottobre scorso dalle nostre quattro Associazioni [se ne legga anche sulle nostre pagine, N.d.R.]. Quell’incontro è stato un prezioso punto di partenza di confronto con le Istituzioni Regionali e il Tavolo Tecnico Interregionale per le Malattie Rare ed ora, con questa iniziativa, vogliamo raccogliere le istanze dei pazienti che desiderano accedere alla terapia domiciliare, per consegnarle alle Regioni dove questa non viene fornita. In questo modo le nostre organizzazioni intendono dimostrare e documentare che la terapia domiciliare è richiesta dagli stessi pazienti».

«In questo percorso – dichiara dal canto suo Fernanda Torquati, presidente dell’Associazione Italiana Gaucher – è fondamentale l’unione delle forze di associazioni, pazienti e clinici di riferimento. Ricordo che la terapia domiciliare è un diritto di salute sancito dal Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo per persone con malattia rara, approvato dalla Commissione Salute e dalla Conferenza delle Regioni e delle Province Autonome e presentato a Farmindustria nel 2012, che permette forti risparmi ai bilanci sanitari e soprattutto aumenta la qualità della vita dei pazienti, la cui voce deve essere ascoltata. La nostra Associazione aveva già attivato due anni fa sul proprio sito web un sondaggio, tuttora attivo, per verificare l’interesse dei pazienti per la terapia domiciliare. Abbiamo ricevuto risposte affermative un po’ da tutta Italia e abbiamo intenzione di tenere l’interesse sempre vivo sul tema della terapia domiciliare». (S.T e S.B.)