Fino a soli quattro anni fa non esisteva alcuna possibilità di contrastare la SMA (atrofia muscolare spinale), malattia neuromuscolare rara che costituisce la prima causa di morte genetica infantile e che è caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie. Ora invece, dopo l’approvazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco della prima terapia genica, vi sono ben tre trattamenti in grado di arrestarne il decorso. Continua dunque, per la SMA, quella che si può definire come una vera e propria “rivoluzione terapeutica”, accolta con entusiasmo dall’Associazione Famiglie SMA

È un servizio di grande utilità quello messo a disposizione dall’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), consistente in una sezione presente nel proprio sito – che verrà costantemente aggiornata – ove sono presenti tutte le informazioni sulle campagne vaccinali anti-Covid rese pubbliche dalle Regioni, con un focus speciale dedicato alle persone con malattie rare, disabilità e ai loro caregiver e un approfondimento che raccoglie tra l’altro le principali raccomandazioni emesse dalle Società Scientifiche, riguardanti i vaccini per le persone con malattie rare e croniche

A chiedere un impegno al Governo in tal senso è un Ordine del Giorno presentato alla Camera dalla deputata Lisa Noja, con la richiesta di «aggiornare in tempi molto rapidi le “Raccomandazioni ad interim sui gruppi target della vaccinazione anti-SARS-CoV-2/COVID-19”, prevedendo che tra i soggetti “estremamente vulnerabili”, vengano incluse anche tutte le persone titolari di riconoscimento di disabilità con connotazione di gravità ai sensi della Legge 104 e tutte le persone con patologie rare esenti ai sensi del DPCM del 12 gennaio 2017, nonché i caregiver di entrambe tali categorie»