Una bimba con Malattia Rara gioca con la mamma (immagine realizzata da Aldo Soligno, per il progetto intitolato “Rare Lives – Il significato di vivere una vita rara”, voluto da UNIAMO-FIMR nel 2015 per l’VIII Giornata Mondiale delle Malattie Rare) (©Aldo Soligno/Rare Lives)
«Questo è un passo avanti molto importante, ma non è il punto d’arrivo. Ora, infatti, serve velocemente la votazione in Aula, la pubblicazione della Legge in Gazzetta Ufficiale e occorre che tutti i Decreti Attuativi vengano predisposti nei tempi attesi. È necessario, insomma, che la Legge entri in vigore il prima possibile, per rispondere alle necessità concrete, prima di tutto dei Malati Rari e delle loro famiglie»: così Ilaria Ciancaleoni Bartoli, che dirige l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), ha commentato l’approvazione presso la XII Commissione del Senato del Disegno di Legge AS 2255, meglio noto come Testo Unico sulle Malattie Rare, del quale abbiamo seguito anche nel nostro giornale il faticoso iter, fino all’approvazione della Camera. Ora, come sottolineato da Ciancaleoni Bartoli, sarà dunque necessario solo il voto dell’intera Aula del Senato e la successiva pubblicazione in Gazzetta affinché questo Testo Unico, fortemente voluto dai pazienti e dalle Associazioni che li rappresentano, diventi Legge.
A spiegare bene i contenuti del testo approvato è lo stesso Osservatorio Malattie Rare: «Esso fornisce una cornice normativa completa per rendere uniforme il trattamento delle Malattie Rare su tutto il territorio italiano e per l’avanzamento della ricerca nel campo di queste patologie, preservando le buone pratiche e tutti i percorsi sviluppati negli ultimi anni. Il testo prevede l’attuazione del Piano Diagnostico Terapeutico Assistenziale Personalizzato, comprendente trattamenti sanitari e dispositivi essenziali a carico del Servizio Sanitario Nazionale e garantisce anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, diventando il riferimento per la presa in carico dei pazienti. In particolare, per superare le disparità regionali nell’accesso ai farmaci è previsto che essi, una volta approvati dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), siano resi immediatamente disponibili dalle Regioni».
E ancora, «il testo prevede inoltre l’istituzione di un fondo di solidarietà, necessario per favorire l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale delle persone affette da Malattie Rare. Un Comitato Nazionale dovrà invece assicurare la partecipazione di tutti gli attori istituzionali nazionali, quelli regionali, le professioni, le associazioni dei pazienti, le società scientifiche e gli enti di ricerca per definire le linee strategiche. Una particolare attenzione, infine, viene data al finanziamento e agli incentivi per la ricerca che vengono incrementati in modo da favorire la realizzazione di progetti pubblici e privati in ottica di investimento». (S.B.)
Per ogni ulteriore informazione e approfondimento: Rossella Melchionna (melchioonna@rarelab.eu).
