Come informa la UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare), tra i ventiquattro progetti di ricerca sulle malattie genetiche rare, finanziati dalla seconda edizione del Bando Multi-round della Fondazione Telethon (a questo link l’elenco completo), ve ne sono anche sei riguardanti malattie neuromuscolari quali la distrofia di Duchenne, la distrofia facio-scapolo-omerale, la SMA (atrofia muscolare spinale) e la malattia di Kennedy (o atrofia muscolare spino-bulbare).
Si tratta di: Riposizionamento dei farmaci come nuova strategia terapeutica per la cardiomiopatia associata alla distrofia, coordinato da Nina Kaludercic dell’Università di Padova; Promuovere l’espressione di HDAC4 citoplasmatico per migliorare la distrofia muscolare di Duchenne (Viviana Moresi, CNR di Roma); Un nuovo vettore lentivirale multi-funzionale per la terapia genica ex vivo della distrofia muscolare di Duchenne (Giulio Cossu dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano); Proteine associate ai ribosomi come terapie di prossima generazione per il trattamento della SMA (Gabriella Viero del CNR di Trento); Comprendere le cause e le conseguenze dell’infiammazione nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale per sviluppare un possibile trattamento (Davide Gabellini dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano); Nuove strategie terapeutiche per la malattia di Kennedy (Manuela Basso dell’Università di Trento). (S.B.)