Un giovane con distrofia muscolare di Duchenne
Promosso e gestito dall’Associazione Parent Project, sta vivendo una fase di importante rinnovamento il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, ove DMD e BMD stanno rispettivamente per distrofia muscolare di Duchenne e distrofia muscolare di Becker.
Creata infatti nel 2008 e cresciuta nel tempo fino a raccogliere oggi i dati di circa mille pazienti, questa banca dati che raggruppa informazioni demografiche e cliniche sulle persone con distrofia di Duchenne e Becker, è passata da poco ad una nuova piattaforma ancora più funzionale e la gestione tecnica è stata presa in carico dall’azienda BlueCompanion, specializzata nel fornire servizi digitali per il settore della salute.
«Il Registro Pazienti – sottolineano da Parent Project – è uno strumento che facilita, in sostanza, un fondamentale processo di informazione reciproca tra il mondo dei pazienti e quello della ricerca, permettendo inoltre ai pazienti stessi di sapere se sia possibile per loro accedere a una sperimentazione clinica in partenza in Italia e di rimanere informati sui progressi della ricerca scientifica e sugli aspetti di gestione clinica, preziosi per la salute nella vita quotidiana. Di fatto, quindi, un mezzo per far sentire in modo chiaro e sempre più strutturato la voce dei pazienti».
«Oggi – proseguono dall’Associazione – avevamo la necessità di un database più facilmente fruibile e implementabile, in grado di adattarsi con flessibilità nel tempo. La presa in carico clinica e i nuovi trattamenti, infatti, richiedono spesso di adeguare e variare le tipologie, la quantità e qualità dei dati raccolti. L’incontro con BlueCompanion ha permesso di compiere questo salto di qualità. Il team di esperti, costituito da diverse professionalità, consentirà infatti, in un dialogo aperto, di poter apportare tutte le modifiche desiderate nel modo più ottimale. La nuova piattaforma è già operativa».
Tra le novità degne di nota, da segnalare il passaggio a nomenclature standardizzate a livello internazionale per classificare le comorbidità e i farmaci. Inoltre è stato implementato un sistema di qualità che risponde agli standard richiesti dagli enti regolatori. I prossimi mesi e anni vedranno la realizzazione di ulteriori novità, sempre nella direzione di favorire le sperimentazioni, la ricerca e la presa in carico dei pazienti.
«Siamo felici – commenta Filippo Buccella, fondatore di Parent Project – di avere intrapreso una collaborazione con BlueCompanion. Le competenze significative messe in campo in questa fase ci permetteranno sicuramente di rilanciare ulteriormente il ruolo del Registro Pazienti, che è stato utilissimo finora ma che diventerà straordinario negli anni a venire. Il mondo dei trial clinici, infatti, sta cambiando, la collaborazione tra pazienti, ricerca ed enti regolatori sta aumentando, e questo strumento sarà, nei prossimi anni, ancora più una chiave per accelerare il percorso verso una terapia per le distrofie muscolari di Duchenne e Becker». (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: e.poletti@parentproject.it (Elena Poletti).
