Malattie rare e farmaci orfani: limiti e diritto alla miglior cura

«Il percorso che va dalla scoperta di una nuova molecola fino alla sua commercializzazione – spiegano dall’OMAR (Osservatorio Malattie Rare) – è lungo, costoso e caratterizzato da notevole incertezza. Lo è maggiormente per i farmaci per il trattamento delle malattie rare, i cosiddetti “farmaci orfani”, poiché queste colpiscono una popolazione limitata, rendendo difficile per le aziende farmaceutiche recuperare il capitale investito nella fase di ricerca e sviluppo. In Italia, durante il processo di determinazione del prezzo e del rimborso di un farmaco, si ricorre infatti all’uso di comparatori, sia clinici che economici, metodo che si applica anche ai farmaci orfani i quali, per loro natura, non dispongono di comparatori definiti».
È partendo da tali considerazioni che RareLab, in collaborazione con Pharma Value e con la media partnership dello stesso OMAR, ha promosso per la mattinata di mercoledì 16 ottobre a Roma (Hotel Nazionale, ore 10) il momento di confronto aperto al pubblico, intitolato 8° Orphan Drug Day: il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura, che prevede il coinvolgimento degli attori del sistema a diverso titolo interessati.
Per l’occasione verranno anche presentati i risultati di un’indagine sull’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, che per le loro caratteristiche hanno bisogno di un riconoscimento anche in virtù del loro valore sociale. (S.B.)