I farmaci orfani sono prodotti caratterizzati, per loro stessa definizione, dall’assenza di alternative terapeutiche perché rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti. Per questo motivo, nel processo di determinazione del prezzo e del rimborso, sarebbe necessario che venissero utilizzati comparatori adeguati alle specifiche caratteristiche di questi prodotti. Attualmente, invece, nel caso dei farmaci orfani vengono spesso utilizzati, come comparatori, farmaci con indicazione di utilizzo off-label(cioè secondo indicazioni non autorizzate) oppure farmaci con brevetto scaduto.
È quanto emerge da un’indagine condotta da RareLab e Pharma Value sull’effettivo impatto dell’uso dei comparatori nelle negoziazioni dei farmaci orfani, inserita nel Libro Bianco Il Comparatore per farmaci orfani, limiti e diritto alla miglior cura, presentato nel corso di un evento dedicato e organizzato in occasione dell’8° Orphan Drug Day (che avevamo annunciato in questo pezzo).
L’incontro, tenutosi all’Hotel Nazionale a Roma e realizzato con la media partnership dell’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), è stato un’occasione di confronto aperto al pubblico, con i rappresentanti di tutte le realtà coinvolte nel sistema, per riflettere sulla complessità del percorso dei farmaci orfani: prodotti destinati a una popolazione limitata che, per questo, rendono difficile per le aziende farmaceutiche recuperare il capitale investito nella fase di ricerca e sviluppo.
«I farmaci sviluppati per il trattamento delle malattie rare, denominati “orfani”, sono fondamentali per migliorare ed estendere l’aspettativa di vita di chi ne è affetto e offrire un’opzione di trattamento specifica per patologie che spesso non hanno alternative terapeutiche. Nonostante la presenza di incentivi, previsti dalle normative europee, che favoriscono la promozione e lo sviluppo di questi farmaci, nel nostro Paese si evidenziano alcune criticità durante i processi di negoziazione di prezzo e rimborso», ha commentato Francesco Macchia, co-fondatore e amministratore delegato di RareLab.
«Rarelab e Pharma Value – ha aggiunto – hanno avviato una campagna informativa, attraverso la somministrazione di un questionario alle aziende, per raccogliere informazioni sul processo di negoziazione e individuare le difficoltà legate alla valutazione dei farmaci orfani in Italia, con particolare attenzione al processo di determinazione del prezzo e del rimborso da parte di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco). È emerso, da un lato, il ruolo cruciale dei comparatori nella fase di negoziazione; dall’altro, tuttavia, l’inclusione dei comparatori, specialmente quelli prescritti al di fuori della loro indicazione approvata (off-label), nella valutazione di un farmaco orfano, da parte di AIFA, solleva criticità importanti. L’indagine ha evidenziato infatti come all’uso di un comparatore non adeguato (fuori indicazione e/o a brevetto scaduto) per i farmaci orfani, corrispondano tempi di negoziazione più lunghi. È evidente che, soprattutto in assenza di alternative terapeutiche, questo penalizzi soprattutto i pazienti in attesa della nuova terapia. Queste tendenze rimarcano la necessità di rivedere l’attuale approccio valutativo per i farmaci orfani, assicurando che i criteri di valutazione ne riconoscano l’unicità e garantendo così l’accesso tempestivo ai trattamenti innovativi per i pazienti affetti da malattie rare. In questa ottica, è molto importante la disponibilità mostrata da AIFA nell’ascoltare le istanze emerse dalla nostra indagine e nell’avviare un confronto sul tema». (C.C.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Rossella Melchionna (melchionna@rarelab.eu).