Come tante altre realtà del Terzo Settore, anche Parent Project, l’Associazione di pazienti e genitori con figli affetti dalle forme più gravi di distrofia muscolare (Duchenne e Becker), sta affrontando un periodo molto complesso a causa dell’emergenza coronavirus e tra le varie iniziative che essa ha dovuto annullare vi è stata anche la tradizionale Conferenza Internazionale di Roma, appuntamento di grande spessore per la comunità dei pazienti italiani e non, la cui diciottesima edizione si sarebbe dovuta svolgere a fine febbraio.
Per fornire dunque ugualmente ai pazienti, ai loro genitori e a tutta la comunità i principali aggiornamenti scientifici che sarebbero stati diffusi in quell’occasione, Parent Project ha lavorato ad un nuovo portale web, collegato al proprio sito istituzionale e dedicato interamente alla ricerca sulle distrofie di Duchenne e Becker, che include video, nuovi materiali divulgativi tematici e altro ancora. In particolare, una serie di videopresentazioni trasmetterà i più recenti aggiornamenti da parte degli esperti, il cui intervento era previsto nella citata Conferenza di febbraio. A questi si uniranno nel tempo altri materiali, nel segno di un continuo aggiornamento di agile consultazione.
Nel dettaglio, come spiegano da Parent Project, «il nuovo portale include informazioni sulle patologie, un excursus sul percorso che conduce allo sviluppo dei farmaci e un’area dedicata alle principali strategie terapeutiche sulle quali la ricerca è attiva. Queste ultime vengono suddivise in due macrogruppi: da una parte gli approcci mirati a ripristinare la produzione della proteina distrofina, causa della Duchenne e della Becker, dall’altra quelli che intervengono sui difetti secondari».
In tale àmbito, uno spazio specifico viene dedicato alla terapia genica, raccontata anche attraverso una nuova brochure digitale che utilizza il linguaggio del fumetto per fare divulgazione su questo innovativo settore di ricerca al quale la comunità mondiale dei pazienti guarda con molte aspettative e speranze. «Il percorso della terapia genica si trasforma così in un viaggio vero e proprio – sottolineano da Parent Project -, quello cioè del gene, che cerca il veicolo adatto per raggiungere i muscoli dove cercherà di attivare la produzione di distrofina. Il simpatico protagonista dovrà affrontare svariate avversità, tra cui l’ostilità del sistema immunitario che minaccia di respingere il vettore virale del quale il gene stesso si serve».
In un’ulteriore categoria, invece, si trovano le strategie più universali che puntano a combattere l’infiammazione e la degenerazione del tessuto muscolare, ovvero quelle che si focalizzano su fragilità e debolezza muscolare, quelle incentrate sul ruolo del calcio e sull’infiammazione e quelle volte a combattere la fibrosi. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: Elena Poletti (e.poletti@parentproject.it).