«Questo nostro 6° Rapporto vede l’avvio della collaborazione dell’OSSFOR con l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) e questo è un importante riconoscimento che rafforza il percorso di trasformazione del nostro Osservatorio da Centro Studi a Piattaforma Multistakeholder [aperta a vari portatori d’interesse, N.d.R.] su farmaci orfani e malattie rare»: lo dichiara Francesco Macchia, coordinatore dell’OSSFOR, a margine della presentazione del 6° Rapporto OSSFOR (disponibile integralmente a questo link), da noi segnalata nei giorni scorsi, documento prodotto dall’organismo (l’OSSFOR, appunto, ossia Osservatorio Farmaci Orfani) che è nato da una collaborazione tra CREA Sanità, il Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità e l’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), come avevamo riferito a suo tempo.
Si tratta di un rapporto, intitolato in questa occasione Investimenti e trasparenza dei processi: le condizioni per garantire l’equità di accesso ai Malati Rari, che offre puntualmente un quadro rappresentativo e aggiornato dei consumi e dei costi effettivi, per il Servizio Sanitario Nazionale, dei cosiddetti “farmaci orfani” – i medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle Malattie Rare – nonché delle normative che regolamentano il settore, dei tempi di autorizzazione, delle problematiche di accesso a tali farmaci, anche a confronto con l’esperienza di altri Paesi, delle difformità regionali e altro ancora.
Per quanto riguarda i contenuti del 6° Rapporto, «esso viene pubblicato – prosegue Macchia – in una fase segnata dalla ricerca di una normalizzazione, dopo la soluzione di continuità rappresentata dai picchi pandemici di Covid-19 del 2020 e 2021: un’interruzione che speriamo abbia almeno innescato le condizioni per un rilancio del Servizio Sanitario Nazionale e, quindi, per il superamento delle criticità che ancora affliggono il settore delle Malattie Rare. E in ogni caso, dal documento emergono anche aspetti positivi: l’Italia, infatti, come si evince dall’elevato numero di farmaci orfani disponibili rispetto a quelli autorizzati dall’EMA, l’Agenzia Europea del Farmaco, si conferma Paese con un ampio accesso alle opportunità terapeutiche. E tuttavia, osservando i dati regionali, emerge che l’equità, intesa come possibilità di uniformi condizioni di accesso dei pazienti con Malattia Rara alle terapie farmacologiche, e anche di incidenza economica sui bilanci familiari, sia un obiettivo ancora non del tutto raggiunto e certamente dovrebbe rappresentare uno dei principali punti di attenzione delle politiche sanitarie nel settore, tenendo presente l’importante opportunità rappresentata dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza».
Difformità territoriali, quindi, anche in questo settore, non certo il solo a presentare tale criticità, oltre a un’annotazione messa nero su bianco e basata su dati concreti, riguardante il fatto che il prezzo dei farmaci orfani è in funzione dei volumi di vendita, con un andamento esponenziale negativo. In altre parole, tanto minore è il numero di persone che potranno farne uso, per la rarità della malattia, e tanto maggiore potrà essere il prezzo. (S.B.)
Ricordiamo ancora il link al quale è disponibile il 6° Rapporto OSSFOR. A quest’altro link, invece, vi è un’ampia sintesi dedicata alla presentazione del documento e ai contenuti di esso. Per ulteriori informazioni: Rossella Melchionna (melchionna@rarelab.eu).