Il 20 novembre, a Roma, è in programma la conferenza stampa dal titolo Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti, che si svolgerà su iniziativa della deputata Ilenia Malavasi e sarà ospitata presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati (Via della Missione, 4, ore 19-20), ma che potrà essere seguita anche in diretta sul Canale WebTv della Camera dei Deputati.
La conferenza stampa sarà l’occasione per fare il punto sulla commercializzazione di Translarna™ (Ataluren), un farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, l’unico disponibile per i pazienti con “mutazione nonsenso” affetti da questa patologia, dopo il parere negativo espresso in più occasioni dal CHMP (Comitato per i medicinali per uso umano) dell’EMA (Agenzia Europea del Farmaco).
Il primo parere negativo del CHMP è arrivato nel settembre dello scorso anno ed è stato riconfermato nel gennaio di quest’anno, a seguito di un riesame richiesto dall’azienda che commercializza il medicinale. Successivamente la Commissione Europea aveva rinviato il parere negativo al CHMP, chiedendo di avviare una nuova valutazione che includesse integralmente i dati dei Registri dei Pazienti (STRIDE) e le evidenze del mondo reale (real-world evidence), e anche che venisse risolto il conflitto d’interesse del Gruppo degli Advisors Scientifici (SAG). Ma nonostante l’esame degli ulteriori dati e l’opinione del nuovo SAG, il CHMP ha ribadito la propria decisione di non rinnovare l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio.
Se questa raccomandazione sarà adottata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell’Unione Europea.
È facile comprendere come tale decisione, presa dopo vari passaggi e valutazioni e le confermate distorsioni procedurali, preoccupi gli 800 pazienti coinvolti e le loro famiglie in tutta Europa. Per questa ragione, dunque, dopo l’ultimo parere negativo del CHMP, pazienti e clinici si sono mobilitati per chiedere il mantenimento della terapia come unica opzione medica nell’Unione Europea.
La conferenza stampa del 20 novembre sarà moderata dalla stessa deputata Malavasi, in qualità di componente della Commissione XII Affari Sociali della Camera e da Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice dell’OMAR (Osservatorio Malattie Rare). Dopo l’apertura di Malavasi, porteranno un saluto Paolo Gentiloni, commissario europeo per l’Economia e il deputato Marcello Gemmato, sottosegretario alla Salute (interventi, questi, in attesa di conferma).
Verrà quindi intrapreso un confronto sul tema Distrofia muscolare di Duchenne, il parere negativo del CHMP e le implicazioni per i pazienti cui prenderanno parte Robert Giovanni Nisticò, presidente dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) (anche questo intervento è in attesa di conferma); Elena Semenzato e Alice Cadalora, madri di figli con distrofia di Duchenne; Marco Rasconi, presidente nazionale della UILDM (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare); Filippo Buccella, fondatore e membro del Consiglio Direttivo dell’Associazione Parent Project; Giacomo Pietro Comi, ordinario di Neurologia all’Università di Milano e presidente dell’AIM (Associazione Italiana di Miologia); Laura Andrao, avvocata del foro di Reggio Emilia specializzata in Diritti delle Persone con Disabilità; Vincenzo Salvatore, partner di Simmons & Simmons. (Simona Lancioni)
Per ulteriori informazioni: Rossella Melchionna (melchionna@rarelab.eu).
Il presente contributo è già apparso nel sito di Informare un’h-Centro Gabriele e Lorenzo Giuntinelli di Peccioli (Pisa) e viene qui ripreso – con alcune modifiche dovute al diverso contenitore – per gentile concessione.