La ricerca sulle distrofinopatie

Sabato 23 settembre si terrà presso il Centro Congressi della Provincia di Milano (Via Corridoni, 16, ore 8.30) il seminario dal titolo I Fatti e le Parole – La sperimentazione sull’uomo nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Organizzato dall’associazione Parent Project – che da una decina d’anni opera in favore del raggiungimento di una terapia per queste forme di distrofia muscolare – l’incontro darà spazio, in particolare, ad aggiornamenti di carattere medico-scientifico.
Dopo i saluti di rito delle autorità presenti, infatti, la parola passerà ad una serie di studiosi che – ognuno per la propria realtà specifica – faranno il punto della situazione e divulgheranno i risultati ottenuti dalle più recenti ricerche in ambito di distrofinopatie, termine con cui vengono anche chiamate la distrofia di Duchenne e quella di Becker. 

Dopo la presentazione da parte di Lee Sweeney, ricercatore americano, dei risultati della sperimentazione sull’uomo con il PTC124, toccherà a Irene Bozzoni, dell’Università La Sapienza di Roma, illustrare i termini della prepazione di una prossima sperimentazione italiana.
A seguire, di farmaci e cellule staminali parleranno rispettivamente Leandro Ricci e Giulio Cossu, quest’ultimo dell’Ospedale San Raffaele di Milano.
Chiuderanno infine il ciclo di interventi Lorenzo Puri, aggiornando i presenti sulla possibilità di una sperimentazione sull’uomo con gli inibitori delle deacetilasi, e Marcello Villanova, il quale concluderà con alcune valutazioni del possibile beneficio, nei trial clinici, per la distrofia di Duchenne.
(C.N.)