«Sebbene sia opinione diffusa che i cosiddetti “farmaci orfani” siano “orfani di interesse da parte delle aziende”, il numero sempre maggiore di terapie per le malattie rare dimostra, al contrario, che non mancano né ricerca né interesse. Negli ultimi quindici anni il Regolamento CE n. 141/2000 del Parlamento e del Consiglio Europeo, dedicato a tale materia, ha rappresentato uno straordinario incentivo alla ricerca e allo sviluppo di terapie finalizzate a trattare sindromi rare e ancora orfane di approcci terapeutici, tanto che lo status di “orfano” è stato concesso a migliaia di molecole e terapie. Alcuni Paesi, inoltre, tra cui anche l’Italia, hanno previsto ulteriori agevolazioni, permettendo alle aziende di investire e raggiungere importanti risultati. Oggi dunque che la Comunicazione 2003/c178/02 della Commissione, del Parlamento e del Consiglio Europeo sta andando in revisione, il vero ostacolo che potrebbe presentarsi sono le difficoltà economiche in cui versano molti Paesi, con il rischio che i pazienti si vedano negate delle terapie in base a dinamiche di spesa e di budget da rispettare. Ma è possibile migliorare il sistema scongiurando questo rischio pur tenendo conto della sostenibilità? Sono disponibili tutti i dati necessari a poterne discutere e a ottimizzare la programmazione sanitaria?».
Vengono presentati così, dall’OMAR (Osservatorio Malattie Rare), i temi che verranno affrontati con autorevoli esponenti del mondo politico, dell’accademia e delle aziende, in occasione del primo incontro pubblico dell’OSSFOR (Osservatorio Farmaci Orfani), organismo frutto di una collaborazione tra lo stesso OMAR e CREA Sanità (Consorzio per la Ricerca Economica Applicata in Sanità), che si propone come il primo centro studi dedicato al settore e il cui obiettivo è quello di diventare una vera e propria academy del farmaco orfano, luogo di analisi e diffusione di dati sul tema, un punto di riferimento e una fonte “ufficiale” nel mondo delle malattie rare e dei farmaci orfani.
L’evento è in programma presso la Biblioteca del Senato di Roma per il 16 novembre (ore 9.30-13) e vi parteciperanno tra gli altri Eugenio Aringhieri, presidente del Gruppo Biotecnologie di Farmindustria; la senatrice Laura Bianconi della Commissione Igiene e Sanità di Palazzo Madama; la deputata Paola Binetti della Commissione Affari Sociali della Camera; Paolo Bonaretti, coordinatore dei Tavoli sulla Sanità presso il Ministero dello Sviluppo Economico; Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’OMAR; Tiberio Corona, responsabile per le Politiche Farmaceutiche della Regione Toscana; Paola Facchin, coordinatrice del Tavolo Tecnico Permanente Interregionale Malattie Rare nella Commissione Salute della Conferenza delle Regioni; Francesco Macchia, coordinatore dell’OSSFOR; Armando Magrelli, rappresentante del Comitato per i Farmaci Orfani nell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA); Mario Melazzini, presidente dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farnaco); Barbara Polistena, responsabile di Farmacoeconomia e Statistica Medica in CREA Sanità-OSSFOR; Federico Spandonaro, presidente di CREA Sanità; Paola Testori Coggi, presidente del CPR (Comitato Prezzi e Rimborso) dell’AIFA.
È stata inoltre invitata all’incontro Beatrice Lorenzin, ministro della Salute. (S.B.)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@osservatoriomalattierare.it (Stefania Collet).